超級需要！快點上市！
飽(bǎo)受痛經(jīng)痛苦的女性都希望解除經(jīng)期痛苦、副作用小的藥物能早日面世。
日前，“北大教授因女兒痛經研發新藥”的話題沖上熱搜。在中央電視台近期“開講啦”節目中 ，北京大學教授肖瑞平透露，她的女兒因子宮内膜異位症備(bèi)受痛經的折磨，有時吃幾片止痛片都沒用，爲此，她便開始瞭(le)研究這方面的課題。
如今好消息傳來 ，肖瑞平和團隊針對子宮内膜異位症研發的原研藥HMI-115已經投入臨床實驗，並(bìng)取得瞭(le)良好的安全性和有效性，該藥最早2027年可上市！肖瑞平說 ，希望天下的“女兒們”都能少一些疾病困擾 ，擁有更健康更精彩的人生 。
一、女兒(ér)痛經時吃6片止痛藥也沒用，北大教授研發(fā)新藥
肖瑞平是北京大學未來技術學院院長(zhǎng)，她兼具醫學和生物學背景 ，專注於(yú)心血管與代謝疾病的分子機制研究和新藥研發 ，是我國轉化醫學研究的領軍者之一。
近期，她登上瞭(le)中央電(diàn)視台“開講啦”節目，講述瞭(le)自己最新的科研成果——原研藥HMI-115的研發故事。
而這項科研成果還要從(cóng)自己女兒(ér)的經曆講起 。肖瑞平介紹，有一種困擾女性的疾病叫子宮内膜異位症，臨床表現爲痛經，發病時非常痛苦 ，因爲子宮内膜會亂跑，跑到不正常的地方，到哪就引起哪的炎症，就像腫瘤一樣，但它是良性的，“所以說是一種不死的癌症。”
不僅如此 ，一些症狀嚴重的患者要靠雌激素、孕激素把卵巢功能抑制住，但副作用非常嚴重，會引起骨質疏松 、焦慮、失眠、長(zhǎng)痤瘡(chuāng)和抑郁 。對生育也有很大的影響 ，有的病人還會因爲太痛苦而選擇摘除子宮。
子宮内膜異位症還是一種非常高發(fā)的婦(fù)科疾病，全球約有1.9億婦(fù)女患有此病，也就是說，全球約有十分之一的女性都深受此病的困擾 。
肖瑞平的女兒(ér)就是這受困擾的1.9億人之一 ，“她疼起來非常厲害，有時候會在床上打滾好幾個(gè)小時，一般的止痛片她吃好多片都沒用。”
作爲女性 ，也作爲母親，肖瑞平感同身受 。她希望通過自己所學，幫(bāng)助女兒(ér)和很多像她一樣的女性患者遠離這種痛苦。
肖瑞平說，她關注子宮内膜異位症已有10年之久，2014年，她在北京大學分子醫學研究所（現已納入北京大學未來技術學院）與著名藥企拜耳合作，研發HMI-115。今年10月，HMI-115已被國家藥品監督管理局藥品評審中心（CDE）納入突破性治療藥物品種名單(dān)（BTD），拟定用於(yú)治療子宮内膜異位症相關的中重度疼痛。
所謂突破性療法藥物品種，是指用於(yú)防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥，國家藥品監督管理局藥品評審中心會對納入突破性治療藥物品種給予優先審評審批機會。
被納入突破性治療藥物品種名單，也意味著(zhe)HMI-115将有望填補(bǔ)内異症這一未被滿足的重大醫療需求，爲患者帶來全新的治療選擇 。
二、臨(lín)床實(shí)驗展現良好的安全性和有效性，最早2027年可上市
這款新藥是如何治療(liáo)這“不死的癌症”？臨(lín)床效果又如何呢？
肖瑞平介紹，研究發現，泌乳素信号通路激活會引起並(bìng)惡化子宮内膜異位症，通過激活異位内膜細胞增殖，過度激活免疫系統引起炎症，並(bìng)敏化痛感神經使得疼痛加劇。她研發的HMI-115可以有效阻斷(duàn)泌乳素信号通路，可以直接阻斷(duàn)子宮内膜異位症的病理機制。與不少患者服用的止痛藥隻能暫時止痛不同，在小鼠疾病模型中，HMI-115可以減少甚至清除病竈，防止複發。
不僅(jǐn)如此，這款藥的副作用還(hái)更小。
肖瑞平介紹，現有激素類治療，是通過(guò)阻斷(duàn)患者月經周期，減輕痛經。這種治療會阻斷(duàn)患者正常排卵，所以治療期間無法正常受孕，另外副作用較大，包括抑郁、潮熱出汗、骨質流失等。
HMI-115是一款原研藥，即原創性的、自主開發的、新的藥品。肖瑞平說，做原研藥就像在走一條沒有人走過的路，必須充分考慮到疾病病理、藥物對患者造成不良反應的可能性，從頭探索治療劑量、治療周期等，還要確(què)保藥品生産(chǎn)的質量一緻性，確(què)保所用藥物質量穩定可控。“研究人員必須從零做起，深刻理解疾病，一步步摸索解決方法。因此其研發周期漫長、投入大、風險高。”
走過瞭(le)漫長的研發周期，原研藥的臨床試驗過程也存在一定挑戰。肖瑞平介紹，要爲藥物受試者建立标準，篩選招募前對患者既要嚴格把關，又要勸導患者入組。“新藥的臨床研發中存在著(zhe)大量的不確定性因素，這是一個高風險、高投入、長周期的艱苦過程，需要國家政策支持、社會關注和産業合作、國際合作，需要整個生态系統的共同努力。”
不過，好消息傳(chuán)來，在藥物臨床二期研究中發現，HMI-115在12周治療期内對中度至重度子宮内膜異位症相關疼痛的治療展現瞭(le)良好的安全性和有效性。
“我們希望能夠在2027年、2028年得到全球批準，這是一個(gè)非常大的願景。”希望這一藥品的問世，讓天下的“女兒(ér)們”都能少一些疾病困擾，擁有更健康更精彩的人生。
過去幾十年，肖瑞平的研究領域一直是心血管與代謝疾病治療。她表示，類似子宮内膜異位症，在婦女健康領域存在大量未被滿足的臨床需求，十多年前她也開始在這一領域投入大量心血和時間，除瞭(le)子宮内膜異位症，她和團隊(duì)也即将開啓一項以女性患者爲主的偏頭痛的臨床研究，希望能爲廣大女性患者解除病痛。
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